{"id":43995,"date":"2026-03-09T09:19:19","date_gmt":"2026-03-09T12:19:19","guid":{"rendered":"http:\/\/eenergetica.com.ar\/?p=43995"},"modified":"2026-03-09T09:19:20","modified_gmt":"2026-03-09T12:19:20","slug":"cientificas-del-conicet-avanzan-en-el-desarrollo-de-una-terapia-innovadora-para-enfermedades-neurodegenerativas","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/eenergetica.com.ar\/index.php\/2026\/03\/09\/cientificas-del-conicet-avanzan-en-el-desarrollo-de-una-terapia-innovadora-para-enfermedades-neurodegenerativas\/","title":{"rendered":"Cient\u00edficas del CONICET avanzan en el desarrollo de una terapia innovadora para enfermedades neurodegenerativas"},"content":{"rendered":"\n

Un equipo de cient\u00edficas del CONICET present\u00f3 avances en el desarrollo y validaci\u00f3n de una novedosa estrategia terap\u00e9utica para el tratamiento de tauopat\u00edas, un grupo de enfermedades neurodegenerativas caracterizadas por la acumulaci\u00f3n de la prote\u00edna Tau patol\u00f3gica en el cerebro, entre las que se encuentran, entre otras, el Alzheimer y ciertas formas at\u00edpicas de parkinsonismo como la par\u00e1lisis supranueclar progresiva (PSP). Los resultados del nuevo estudio fueron publicados en la revista Molecular Therapy Nucleic Acids<\/em>, del grupo Cell.<\/p>\n\n\n\n

En un trabajo publicado en 2024<\/a> en Molecular Therapy<\/em> (de la misma editorial), el equipo hab\u00eda logrado, a trav\u00e9s del dise\u00f1o de microARNs artificiales\u2014mol\u00e9culas que tienen la capacidad de regular la expresi\u00f3n de genes\u2014, silenciar selectivamente la producci\u00f3n de la prote\u00edna Tau patol\u00f3gica y prevenir la disfunci\u00f3n y muerte neuronal. Aquel estudio fue clave para validar el funcionamiento de la herramienta y su seguridad en modelos experimentales<\/p>\n\n\n\n

\u201cEn este nuevo estudio dimos un paso m\u00e1s cercano a la realidad cl\u00ednica. Demostramos que los microARNs que dise\u00f1amos tambi\u00e9n pueden ser efectivos cuando la tauopat\u00eda ya est\u00e1 instalada. Es decir, no solo logramos prevenir la acumulaci\u00f3n de Tau patol\u00f3gica, sino revertirla en animales ya sintom\u00e1ticos. Incluso, en ese contexto m\u00e1s desafiante, la reducci\u00f3n de Tau permiti\u00f3 mejorar la funci\u00f3n neuronal y el desempe\u00f1o cognitivo de los ratones tratados\u201d, se\u00f1ala Elena Avale, investigadora del CONICET en el Instituto de Investigaciones en Ingenier\u00eda Gen\u00e9tica y Biolog\u00eda Molecular \u201cDr. H\u00e9ctor N. Torres\u201d (INGEBI, CONICET) y l\u00edder del equipo.<\/p>\n\n\n\n

Para poner a prueba la efectividad de la tecnolog\u00eda dise\u00f1ada, el equipo del INGEBI trabaj\u00f3 con un modelo de rat\u00f3n que desarrolla una patolog\u00eda muy similar a las tauopat\u00edas humana, a los que les administraron los microARNs a los 6 meses de edad, cuando los animales ya presentan alteraciones en la memoria y en la actividad de sus neuronas<\/p>\n\n\n\n

\u201cSeis meses despu\u00e9s, en animales ya seniles, evaluamos memoria, actividad neuronal y acumulaci\u00f3n de Tau patol\u00f3gica. En los ratones que recibieron el tratamiento observamos tres resultados muy claros en comparaci\u00f3n con aquellos animales que no hab\u00edan recibido ninguna terapia: una mejora en tareas cognitivas, normalizaci\u00f3n de la actividad el\u00e9ctrica de las neuronas y disminuci\u00f3n de la Tau anormal en las sinapsis, que son los puntos de comunicaci\u00f3n entre neuronas\u201d, explica Carolina Facal, becaria doctoral del CONICET en el INGEBI y primera autora del trabajo.<\/p>\n\n\n\n

\u00bfCu\u00e1l es el rol de la prote\u00edna tau?),<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Entre las diferentes funciones de la prote\u00edna Tau normal se encuentra la estabilizaci\u00f3n de los microt\u00fabulos, estructuras fundamentales para la comunicaci\u00f3n entre las neuronas y por lo tanto para el funcionamiento del cerebro y del sistema nervioso en general.<\/p>\n\n\n\n

Las tauopat\u00edas suceden debido a alteraciones en el gen responsable de codificar estas prote\u00ednas, o en fallas de su procesamiento, por lo cual Tau adquiere formas anormales que se acumulan en ciertas regiones del cerebro, formando \u2019ovillos\u2019 que tienen un efecto t\u00f3xico sobre la neurona. Adem\u00e1s, esas formas patol\u00f3gicas de Tau pueden salir de la neurona afectada y propagarse por diferentes regiones del cerebro.<\/p>\n\n\n\n

MicroARNs y vectores virales<\/strong><\/p>\n\n\n\n

Para desarrollar la nueva herramienta terap\u00e9utica, las investigadoras tomaron un microARN natural y lo modificaron mediante t\u00e9cnicas de ingenier\u00eda gen\u00e9tica para que tuviera la capacidad de silenciar espec\u00edficamente la expresi\u00f3n de tau, disminuyendo la producci\u00f3n de la prote\u00edna y evitando la formaci\u00f3n de agregados patol\u00f3gicos. Pero, adem\u00e1s, lo combinaron con vectores virales de manera de dirigir su expresi\u00f3n \u00fanicamente hacia regiones cerebrales en las que se acumula Tau patol\u00f3gica.<\/p>\n\n\n\n

\u201cAl combinar microARNs dise\u00f1ados espec\u00edficamente con vectores virales, podemos lograr un efecto sostenido en el tiempo con una \u00fanica administraci\u00f3n localizada. Esto podr\u00eda reducir efectos secundarios y evitar tratamientos continuos. Es un enfoque de medicina de precisi\u00f3n: actuar directamente donde ocurre el problema y de manera prolongada en el tiempo\u201d, explica Facal.<\/p>\n\n\n\n

En la actualidad, las personas que padecen tauopat\u00edas solo pueden acceder a tratamientos paliativos para moderar sus s\u00edntomas, pero no existen terapias disponibles que puedan revertir o detener la muerte neuronal debida a la acumulaci\u00f3n de las prote\u00ednas Tau patol\u00f3gicas.<\/p>\n\n\n\n

Adem\u00e1s, de acuerdo con las cient\u00edficas, muchas de las estrategias que hoy se est\u00e1n probando en ensayos cl\u00ednicos apuntan a eliminar la prote\u00edna Tau de manera global en todo el cerebro<\/p>\n\n\n\n

\u201cEsos tratamientos, si bien son una buena alternativa, pueden resultar poco eficientes en la mayor\u00eda de los casos porque requieren dosis elevadas y administraciones repetidas para mantener su efecto a largo plazo, siendo adem\u00e1s m\u00e1s invasivos . Nuestra estrategia es diferente, porque est\u00e1 dirigida localmente para reducir la producci\u00f3n de Tau desde su origen, a nivel del ARN, que es el molde que la c\u00e9lula utiliza para fabricar la prote\u00edna\u201d, se\u00f1ala Avale.<\/p>\n\n\n\n

Pr\u00f3ximos pasos y objetivos a futuro<\/strong><\/p>\n\n\n\n

La tecnolog\u00eda desarrollada est\u00e1 protegida por una patente internacional presentada por el CONICET. En paralelo, se est\u00e1 impulsando la creaci\u00f3n de una empresa de base tecnol\u00f3gica cuyo objetivo es avanzar en los estudios precl\u00ednicos necesarios para evaluar en profundidad la seguridad y la eficacia de esta estrategia terap\u00e9utica.<\/p>\n\n\n\n

\u201cAhora se inicia en una etapa clave de todo desarrollo terap\u00e9utico: los estudios precl\u00ednicos. Esto implica optimizar la forma de administraci\u00f3n, evaluar la seguridad a largo plazo y validar la eficacia en modelos m\u00e1s avanzados\u201d, afirma Facal.<\/p>\n\n\n\n

Mientras se ponen a punto los ensayos precl\u00ednicos, desde el laboratorio contin\u00faan desarrollando versiones a\u00fan m\u00e1s precisas de esta tecnolog\u00eda, que permitir\u00edan regular la expresi\u00f3n de los microARNs en el espacio y en el tiempo.<\/p>\n\n\n\n

\u201cNuestro objetivo final es claro: que esta estrategia pueda alg\u00fan d\u00eda beneficiar a pacientes que hoy no cuentan con tratamientos que modifiquen el curso de la enfermedad. Pero es importante avanzar paso a paso. Las herramientas terap\u00e9uticas no se desarrollan de un d\u00eda para el otro, requieren much\u00edsima investigaci\u00f3n b\u00e1sica, que lleva varios a\u00f1os de trabajo\u201d, concluye Avale.<\/p>\n\n\n\n

Referencias bibliogr\u00e1ficas:<\/strong><\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"

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